Question

складіть список проблем, які слід вирішити для того, щоб замінити в організмі людини дефектний ген на нормальний.​

Answer 1

Объяснение:

Генна терапія остаточно зарекомендувала себе як перспективний метод лікування деяких генетичних захворювань, зараз вона намагається побороти серповидноклітинну анемію, дуже складне захворювання, від якого страждають близько 20 мільйонів осіб у всьому світі.

Про це пише Nature.

Для матері Граевіса Бакатунканди симптоми хвороби її сина були дуже добре відомі: якщо син раптом втрачав інтерес до їжі, значить, скоро чекай нападу болю, який наступав щотижня, ніби за розкладом. І Граевіс, цей сором'язливий і худорлявий хлопець, який жив тоді у Демократичній республіці Конго, всякий раз після нападу опинявся в найближчій лікарні, де йому для знеболювання вводили морфій і постійно ставили один і той же діагноз — малярію.

Але лікарі виявилися не праві: винуватцем захворювання Бакатунканди виявилися зовсім не малярійні паразити, а еритроцити крові. Деякі з клітин-еритроцитів, які в нормі повинні бути м'якими і пружними, раптом деформуються і стають жорсткими, ніби дерев'яні тріски. Потім вони потрапляють в кров і транспортуються до життєво важливих органів, — саме в цей момент наступають сильні болі, що віддають у спину і груди.

І тільки в 2003 році, після переїзду в Кейптаун (Південна Африка), сім'я Бакатунканди дізналася, що їх син страждає серповидноклітинною анемією, одним з найпоширеніших генетичних захворювань, яке вивчалося до того моменту вже більше століття. Але діагноз — півсправи, він мало допомагав полегшити страждання Граевіса: йому прописували буквально цілий коктейль з ліків, але це не допомагало (зауважимо, що кожне з прописаних ліків було винайдено понад півстоліття тому, але жодне не було розроблено спеціально для лікування серповидноклітинної анемії).

Answer 2

Заміна дефектного гену на нормальний, особливо в організмі людини, є складним і багатогранним завданням, пов'язаним зі значними науковими, етичними та технічними викликами. Ось деякі з проблем, які потрібно вирішити для успішної заміни генів:

1. Точність і ефективність заміни: Головною метою є точна та ефективна заміна дефектного гену на нормальний. Потрібно розробити методи, які гарантують достатню точність заміни та мінімізацію неконтрольованих змін в геномі.

2. Вибір місця заміни: Одна з важливих проблем - це вибір точного місця в геномі для заміни гену. Неконтрольовані зміни можуть вплинути на функцію і регуляцію інших генів, спричинити мутації чи навіть призвести до розвитку ракових захворювань.

3. Доставка нормального гену: Важливим аспектом є спосіб доставки нормального гену до клітин. Це може включати в себе використання вірусів або інших носіїв, які можуть потрапити в клітину та впровадити ген безпечно та ефективно.

4. Відсів клітин: Після введення нормального гену, слід відсіяти клітини з дефектним геном та забезпечити рівномірний розподіл заміщених клітин в організмі.

5. Етичні аспекти: Заміна генів відкриває можливість для модифікації генетичної спадковості, включаючи здатність до фізичних, розумових і емоційних характеристик. Важливо вирішити етичні питання, пов'язані зі змінами в людському геномі та їх можливими наслідками.

6. Безпека: Якщо заміна генів не виконується належним чином, це може спричинити непередбачувані наслідки, включаючи негативні впливи на здоров'я та відновлюваність клітин і органів.

7. Довгострокові наслідки: Слід провести дослідження, щоб з'ясувати довгострокові наслідки заміни генів, які можуть виявитися лише через певний час після втручання.

8. Доступність і ціна: Технології заміни генів можуть бути дорогими та недоступними для більшості населення. Важливо забезпечити їх доступність для всіх, хто має на це потребу.

9. Регуляторні питання: Слід розробити чітке законодавство та регуляторні механізми для контролю за використанням та впровадженням технологій заміни генів.

10. Глобальний вплив: Впровадження технологій заміни генів може мати глибокий вплив на глобальну популяцію та біорізноманіття. Слід ретельно вивчити можливі наслідки на екосистему і суспільство.

Ці проблеми вимагають комплексного підходу, міждисциплінарного співробітництва та уважного вивчення, перш ніж технології заміни генів можуть бути безпечно та успішно впроваджені в медичну практику.