Question

Какие болезни относятся к генной терапии?​

Answer 1

Ответ:

Объяснение:Генно-терапевтический подход к лечению наследственных заболеваний разрабатывается уже 40 лет. Основная технология генной терапии основана на замещении гена с мутацией правильно функционирующей копией этого гена. Но есть еще две стратегии: выключение неправильно работающего гена и введение нового гена, который поможет организму победить заболевание.

Надо подчеркнуть принципиальное отличие генной терапии от редактирования генома, которое сейчас тоже активно разрабатывается для лечения наследственных заболеваний. Генная терапия доставляет ген в клетки, чтобы компенсировать дефектный ген. Но при этом не происходит удаление дефектной ДНК из клеток. При редактировании генома происходит удаление или изменение дефектной ДНК в клетках пациента.

Answer 2

Генная терапия - это медицинская стратегия, которая направлена на лечение или предотвращение генетически обусловленных заболеваний путем изменения или замены дефективных генов. Эта технология может использоваться для различных болезней, включая, но не ограничиваясь:

1. Наследственные нарушения метаболизма: Некоторые генетические болезни связаны с дефицитами ферментов или белков, ответственных за обработку определенных веществ в организме. Примеры включают фенилкетонурию, муковисцидоз, галактоземию и другие.

2. Гемофилия: Гемофилия - это наследственное нарушение свертываемости крови из-за дефицита факторов свертывания. Генная терапия может помочь восстановить нормальную функцию свертывания крови.

3. Иммунодефицитные состояния: Некоторые генетические нарушения могут привести к снижению иммунной функции организма, что делает его более восприимчивым к инфекциям. Генная терапия может направляться на укрепление иммунной системы.

4. Нейродегенеративные заболевания: Это группа болезней, характеризующихся постепенной дегенерацией нервной ткани. Генная терапия может быть использована для замедления прогрессирования таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера, болезнь Гентингтона и др.

5. Наследственные заболевания глаз: Некоторые генетические нарушения могут привести к потере зрения или слепоте. Генная терапия может предоставить возможность восстановления функции глаза.

6. Рак: Генная терапия может использоваться в лечении некоторых видов рака. Технологии, такие как CAR-T клетки, позволяют изменять иммунные клетки пациента для более эффективного борьбы с опухолями.

7. Наследственные нарушения сердечно-сосудистой системы: Некоторые генетические дефекты могут влиять на функцию сердца и сосудов. Генная терапия может направляться на улучшение функции сердца.

8. Наследственные нарушения нервной системы: К таким нарушениям относятся болезни, такие как мышечная дистрофия и спинальная мышечная атрофия. Генная терапия может направляться на коррекцию генов, связанных с нервной системой.

Важно понимать, что генная терапия все еще находится в стадии активных исследований, и не для всех болезней существуют доступные эффективные методы лечения. Разработка и внедрение генной терапии требуют тщательных клинических исследований, регулирования и безопасности.